Lipid nanoparticles delivery of antisense oligonucleotides to correct the pathological cause of muscular dystrophies
NanoMyo
L'objectif du projet de recherche NanoMyo est de permettre la délivrance d'oligonucléotides dans les cellules musculaires à l'aide de nanoparticules non virales pour le traitement de la Dystrophie Myotonique de type 1 (DM1).
Durée :24 mois
Coordinateur : Giovanna Lollo
Participants :Mathieu Repellin et David Kryza - LAGEPP UMR-5007
Financement : AFM-Téléthon
L. Schaeffer, INSTITUT NEUROMYOGÈNE (CNRS UMR 5261 -INSERM U1315) - C. Martinat, INSERM UMR861- I-Stem - D. Fuerling, Institut de Myologie (AIM).
Résumé: The aim of the NanoMyo research project is to enable the delivery of oligonucleotides in muscle cells using non-viral nanoparticles for the treatment of Myotonic Dystrophy type 1 (DM1).
- DatesParu le 21 novembre 2023